国家药品监督管理局关于发布用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则的通告(中国大陆)

2018.10.12
吴迪 律师

为加强医疗器械产品注册管理,进一步提高注册审查质量,鼓励用于罕见病防治医疗器械研发,国家药品监督管理局(“药监局”)组织制定了《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》(“指导原则”),于2018年10月12日发布。原则主要包括适用范围、沟通交流、临床试验、批准上市等几方面的内容,具体见下文。

一、适用范围

根据指导原则,该指导原则仅适用于罕见病防治相关用途的医疗器械(含体外诊断试剂)注册及相关许可事项变更申请,而指导原则中所指罕见病则为国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局联合公布的罕见病目录中所包含的疾病。

二、沟通交流

根据指导原则,申请人在注册申报前,可向相关产品技术审评部门提出沟通交流申请,以对该指导原则的适用性以及应采取的临床评价路径进行确认。针对适用于该指导原则的注册申报项目,如需要,申请人可针对重大技术问题、重大安全性问题、临床试验方案等向技术审评部门进一步提出沟通交流申请。

同时,指导原则指出,申请人与技术审评部门的沟通交流应有相应记录,沟通交流内容应经双方书面确认;而申请人在递交注册申报数据时,应将该产品前期沟通交流记录及相关问题的解决情况进行说明,并作为注册数据申报。

三、临床试验

就临床试验的问题来说,指导原则主要就临床前研究、免于临床试验以及临床试验本身提出了基本原则。

就临床前研究来说,指导原则指出,申请人应当充分阐述申报产品的作用机理,明确申报产品使用时潜在的风险,并进行充分的临床前评估,产品临床前研究应能够确认产品风险在可接受范围内。同时还指出,申请人应提供申报产品与现有的诊断及治疗方法(如有)和已上市同类产品(如有)充分的比较研究数据,并明确申报产品优势与患者受益情况。

就免于临床试验的情形来说,指导原则指出,针对用于罕见病治疗的医疗器械,其临床前经过充分的研究或有其他证据能够确定患者使用该器械受益显著大于风险的,企业在与技术审评部门进行沟通的前提下,根据技术审评部门的意见,可免于进行临床试验。同时,针对境外已上市的用于罕见病防治的医疗器械,其境外临床试验资料如满足《接受医疗器械境外临床试验数据技术指导原则》,可在注册时作为临床试验资料申报,如技术审评过程中审评部门认为产品上市前无需再补充境内临床试验的,可免于临床试验。

就临床试验来说,指导原则认为,用于罕见病防治的医疗器械,如其临床前研究不能证明该产品临床应用患者受益显著大于风险,应进行临床试验;临床试验应依据产品特性设置临床应用安全有效性评价要求,此外还应关注试验用医疗器械的患者可接受度、对患者可能造成的危害及不同医疗机构之间使用差异等。

四、批准上市

就批准上市来说,指导原则指出,用于罕见病防治的医疗器械技术审评中可根据产品风险受益、产品预期临床应用情况、上市前研究等因素,考虑以下情况,附带条件批准上市:1.限定可合法使用该产品的医疗机构范围;2.明确该产品临床应用过程中的风险受益评估需重点关注的内容,以及患者需知情同意的内容;3.产品上市后需进行的研究,例如:对产品临床试验中入组的病例的后续研究及产品上市后临床使用情况等;4.设定上市后产品评价时限。同时,注册人应按照注册证载明内容开展工作,并将评价结果报告相关注册管理部门,注册管理部门应综合产品上市前、上市后研究情况减少或取消产品注册时所附带条件。

除此之外,指导原则还就临床前研究背景资料、临床试验机构、临床试验要求、临床试验病例、临床试验资料进口等问题做出了详细的规定,为罕见病医疗器械的注册审查提供了较为明确的指导。如企业有涉及到罕见病医疗器械生产制造或销售的,可以对该指导原则予以关注。